文章導讀：骨髓增生異常綜合征的小劑量化療為非治愈性治療，目的是改善生活質量，降低死亡率，也可以延長生存期，并降低向白血病轉變的危險。小劑量化療可改善MDS患者的外周血指標，并降低原始細胞數，由于小劑量化療費用低廉，故可用于某些MDS患者。
骨髓增生異常綜合征的小劑量化療為非治愈性治療，目的是改善生活質量，降低死亡率，也可以延長生存期，并降低向白血病轉變的危險。
小劑量化療可改善MDS患者的外周血指標，并降低原始細胞數，由于小劑量化療費用低廉，故可用于某些MDS患者。最常用的小劑量化療藥物為Ara-C。還應用過小劑量（高）三尖杉酯堿、小劑量阿克拉霉素等。近年來，有報道用小劑量馬法蘭治療MDS取得一定療效。
MDS小劑量化療，到底怎樣呢，需要從三方面來考慮。
（1）要考慮藥物。在化療藥物的有關研究中已經揭示了一些規律，對于某些抗癌藥，當它們作用于腫瘤細胞時，存在一種劑量效應關系。也就是隨著劑量的增加，效果也提高。當然對于這種關系不是很明確的藥物。不一定非要也用較大的劑量。因為效果不增加，毒副反應卻不一定不增加。
（2）要考慮從患者病情是否對所選擇的藥物有敏感性。如果這種敏感性很突出，那么所用藥物劑量的提高，會使療效也進一步提高。腫瘤治療學的研究表明，對于腫瘤患者，療效能達到部分緩解的要比未實現緩解的好，而如果能達到完全緩解是最好，并且有了能被治愈的可能性。反過來，對于缺乏敏感性的腫瘤，也不一定一味強求用大劑量化療。除非已有適當的預示和（或）有其他的輔助方法能夠提示會改進療效。
（3）要看患者本身。如果患者的一般狀況好，心理承受能力強，沒有什么明顯的并存疾病等，在衡量了上面兩方面的因素之后，認為有必要用大劑量時，再配合上減輕可能會有的毒副反應的相應措施（如對強烈致吐的方案合用高效止吐劑，對可能出現的白細胞減少備用造血因子等），便具備了使用大劑量化療的基本條件。在有經驗的臨床醫生的主持下，這種合情合理的大化療應該是一種明智的選擇，無數事實也證明了這一點。
從另一角度來看，如果患者的總體狀況并不能適應使用大的化療劑量，或者已存在一些限制劑量的因素而不得不減少化療藥物的劑量，而且實際上所使用的化療本身并不是治愈性的，如果還是有化療的必要，那么合適的小劑量也未嘗不是一種可取的權宜之計。
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